Von 6. bis 10. Juli 2018 findet in Wien der internationale Kongress für Neuromuskuläre Erkrankungen (ICNMD) statt, auf dem wichtige Fortschritte bei der Diagnose, Therapie und Rehabilitation in diesem Bereich besprochen werden. So konnten in den vergangenen Jahren bei Erkrankungen wie Neuropathien oder Amyotropher Lateralsklerose (ALS) neue Behandlungsformen wie Immun- oder Gentherapien erforscht werden, die wesentliche Verbesserungen für betroffene Patienten bringen. Vor allem für seltene und erblich bedingte neuromuskuläre Erkrankungen sind Gentherapien hier die große Zukunftshoffnung. Univ.-Prof. Dr. Wolfgang Grisold, Kongresspräsident des ICNMD 2018, gibt einen Einblick:
„Man kann mit verschiedenen Methoden an die Gentherapie herangehen. Man kann Eiweißstoffe geben, die eine Fehlinformation an die genetische Produktion geben und man kann mit Viren genetische Bestandteile einschleusen, die die Produktion von Protein als gesundes Protein ermöglichen. Wir haben aktuell ein Krankheitsbild, das derzeit in aller Munde ist, die Spinale Muskelatrophie, wo nun erstmals eine Therapieform für eine absolut unheilbare Krankheit vorhanden ist. Da ist aber noch die große Diskussion, ist das nur für die Gruppe 1, das sind die Babys oder die Gruppe 2, das sind die Erwachsenen oder ist diese auch für Fortgeschrittene möglich. Das ist aber bei Therapien, die mit Kosten von hunderttausenden Euros pro Jahr verbunden sind, natürlich auch ein gesundheitspolitisches Thema. Und auch eine Krankheit, die ebenfalls als absolut unheilbar galt, die Muskeldystrophie vom Typ Duchenne, auch für diese gibt es einige Formen der genetischen Therapie, die auftauchen und die zwar nicht für jeden geeignet sind, die aber dennoch ein ganz wichtiger Aspekt bei der Behandlung sind...